Kurz gesagt: Die CRISPR-Geneditierung nutzt eine Leit-RNA und das Cas9-Enzym, um DNA an einer ausgewählten Stelle zu schneiden.<sup>1</sup> Casgevy, das am 8. Dezember 2023 von der FDA für die Behandlung von Sichelzellanämie bei Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vaso-okklusiven Krisen zugelassen wurde, ist die erste FDA-zugelassene Therapie, die CRISPR/Cas9 verwendet.<sup>2</sup> Eine Editverse-Analyse von ClinicalTrials.gov vom 31. Oktober 2026 ergab 194 übereinstimmende Datensätze…
