Penyuntingan Gen CRISPR: Masa Depan Rawatan Penyakit

Diterbitkan 20 Jun 2026 | Kemas kini terakhir 31 Oktober 2026

Cara Penyuntingan Gen CRISPR Berfungsi

Penyuntingan genom ialah sekumpulan teknologi yang membolehkan saintis menambah, membuang atau mengubah bahan genetik di lokasi tertentu dalam genom. CRISPR-Cas9 ialah contoh yang terkenal, diadaptasi daripada sistem yang digunakan bakteria sebagai pertahanan imun. ¹ RNA kecil dengan jujukan panduan pendek mengikat pada jujukan sasaran dalam DNA sel dan pada enzim Cas9, dan Cas9 memotong DNA di lokasi tersebut. Penyelidik kemudian menggunakan jentera pembaikan sel itu sendiri untuk menambah atau memadam bahan genetik atau menggantikan segmen dengan jujukan tersuai. ¹ NHGRI menerangkan CRISPR sebagai teknologi yang digunakan oleh saintis penyelidikan untuk mengubah suai DNA organisma hidup secara selektif. ⁴

Akademi Sains Diraja Sweden telah menganugerahkan Hadiah Nobel dalam Kimia 2020 kepada Emmanuelle Charpentier dan Jennifer A. Doudna “atas pembangunan kaedah penyuntingan genom”.5 ^Kebanyakan perubahan penyuntingan genom pada manusia adalah terhad kepada sel somatik dan tidak diturunkan kepada generasi akan datang; penyuntingan genom sel germinal dan embrio kini menyalahi undang-undang di Amerika Syarikat dan banyak negara lain, menurut MedlinePlus ^Genetics.1

Terapi CRISPR Yang Manakah Yang Mempunyai Kelulusan FDA?

Pada 8 Disember 2023, FDA telah meluluskan Casgevy untuk penyakit sel sabit pada pesakit berumur 12 tahun ke atas dengan krisis vaso-oklusif berulang, dan menyifatkannya sebagai terapi pertama yang diluluskan oleh FDA menggunakan CRISPR/Cas9. ² Sel stem darah pesakit sendiri diubah suai melalui penyuntingan genom, kemudian dikembalikan dalam infusi sekali sahaja yang merupakan sebahagian daripada pemindahan sel stem. Sebelum rawatan, pesakit menjalani pengkondisian myeloablative (kemoterapi dos tinggi), dan FDA berkata pesakit akan dipantau dalam kajian jangka panjang tentang keselamatan dan keberkesanan. ² Halaman FDA yang menyenaraikan produk terapi selular dan gen yang diluluskan, terkini pada 30 Oktober 2026, termasuk Casgevy. ⁶ Petunjuk boleh berubah selepas kelulusan, jadi semak label FDA semasa sebelum bergantung pada umur atau keadaan yang dinyatakan di sini.

Jadual ini meringkaskan apa yang dilaporkan oleh dokumen FDA. Kedua-dua kajian adalah kajian tunggal, jadi tiada kumpulan perbandingan.

Leret ke sisi untuk melihat setiap lajur.

Peratusan dalam lajur terakhir telah dikira semula oleh Editverse daripada kiraan yang dilaporkan oleh FDA. ^{2 , 7} Kesan sampingan yang paling biasa disenaraikan oleh FDA untuk Casgevy adalah tahap platelet dan sel darah putih yang rendah, luka mulut, loya, sakit muskuloskeletal, sakit perut, muntah, neutropenia demam, sakit kepala dan kegatalan. ² Bagi kajian talasemia, semakan FDA memberikan susulan median selama 23.6 bulan dalam 35 subjek yang boleh dinilai, ⁷ jadi angka ini menggambarkan susulan awal, bukan hasil sepanjang hayat.

Status kelulusan untuk indikasi talasemia: halaman produk FDA CASGEVY, terkini sehingga 2 Julai 2026, menyenaraikan surat kelulusan bertarikh 16 Januari 2024 di bawah STN 125785 untuk pesakit berumur 12 tahun ke atas dengan penyakit sel sabit dengan krisis vaso-oklusif berulang dan beta-talasemia yang bergantung kepada transfusi. ⁸ Halaman yang sama menyenaraikan aplikasi selanjutnya, STN 125787, dengan indikasi untuk pesakit berumur 2 tahun ke atas dengan mana-mana keadaan, jadi umur dalam jadual adalah umur dokumen 2023 dan 2024; semak label semasa. ⁸

Apa yang Ditunjukkan oleh ClinicalTrials.gov Mengenai Percubaan CRISPR: Analisis Editverse

Untuk melihat kedudukan penyelidikan CRISPR melebihi satu produk yang diluluskan, Editverse mengira rekod yang sepadan dalam daftar awam ClinicalTrials.gov. Hanya kiraan agregat dilaporkan di sini dan tiada teks rekod diterbitkan semula.

Kaedah. Pada 31 Oktober 2026, kami telah membuat pertanyaan pada API ClinicalTrials.gov versi 2 (cap masa data 30 Oktober 2026) dengan rentetan carian CRISPR OR Cas9 OR Cas12 OR "base editing" OR "prime editing", yang mengembalikan 194 rekod.³ Kami menyimpan rekod dengan jenis kajian Intervensi dan fasa yang dinyatakan (135 daripada 160; 25 rekod intervensi tidak mempunyai fasa, yang digunakan oleh pendaftaran untuk kajian seperti ujian peranti atau tingkah laku, dan 34 rekod adalah pemerhatian). Tahun mula datang dari tarikh mula berdaftar, yang boleh menjadi tarikh jangkaan untuk kajian yang belum direkrut. Kami mengira semua kiraan dalam R dan tidak mengurus rekod dengan tangan, jadi pemadanan teks mungkin termasuk rekod yang bukan terapi penyuntingan gen; contohnya, kajian cabaran malaria dengan parasit yang diubah suai secara genetik adalah antara rekod intervensi.

Keputusan. Daripada 135 rekod intervensi dengan fasa yang dinyatakan, 120 (88.9%) adalah fasa awal 1, fasa 1 atau fasa 1/2, dan 15 (11.1%) adalah fasa 2, fasa 2/3 atau fasa 3; lapan adalah fasa 3.

Tahun permulaan berdaftar meningkat daripada 7 rekod pada tahun 2020 kepada 21 pada tahun 2025, dan 23 rekod mempunyai tarikh mula 2026; 2026 ialah tahun separa, jadi ia termasuk permulaan yang dirancang.

Status pengambilan rekod intervensi dengan fasa yang dinyatakan (n = 135):

Apa yang ditunjukkan ini: pada tarikh pertanyaan, pendaftaran menyimpan 135 rekod berkaitan CRISPR intervensi dengan fasa yang dinyatakan, kebanyakannya fasa awal, dan bilangan permulaan yang didaftarkan telah meningkat sejak 2020. Apa yang tidak ditunjukkannya: sama ada mana-mana rawatan ini berkesan, berapa ramai pesakit yang dirawat, atau berapa banyak percubaan yang hanya mengenai terapi penyuntingan gen sahaja. Penaja mendaftarkan percubaan pada masa yang berbeza, dan status seperti tidak diketahui adalah seperti yang dihantar. Kiraan akan berubah apabila pendaftaran dikemas kini.

Penghantaran dan Kesan Luar Sasaran dalam Penyelidikan Terapi CRISPR

Satu kajian akses terbuka pada tahun 2023 (CC BY 4.0) dalam Advanced Science menggambarkan laluan penghantaran sebagai aspek penting dalam aplikasi klinikal dan mengatakan vektor plasmid dan virus telah digunakan tetapi kesan sistemiknya, mutagenesis sisipan dan tindak balas imun telah mengehadkan penggunaannya.9 ^{Kajian yang sama membincangkan nanopartikel} polimer, liposom dan nanopartikel lipid sebagai vektor bukan virus yang sedang dikaji.9 Ia juga menggambarkan kesan luar sasaran sebagai kebimbangan penting yang merupakan isu yang tidak dapat dielakkan untuk alat penyuntingan gen, dengan kajian yang mengkaji kadar luar sasaran dan kesan sampingan jangka panjang.9 ^Untuk manuskrip, sebutkan sistem penghantaran dan kaedah yang digunakan untuk menilai aktiviti luar sasaran bagi setiap produk yang anda bincangkan, kerana ia berbeza antara percubaan.

Menggunakan Data Pendaftaran dan FDA dalam Ulasan Anda Sendiri

1. 1Petik dokumen utama. Gunakan siaran berita FDA, memo semak atau label untuk tarikh kelulusan, indikasi dan nombor percubaan dan bukannya ringkasan berita.
2. 2Rekodkan pertanyaan tersebut. Laporkan rentetan carian, tarikh anda menjalankannya, cap waktu data dan versi API, kerana pendaftaran berubah setiap hari.
3. 3Tentukan penapis anda. Nyatakan jenis kajian, peraturan fasa dan tarikh, serta cara anda menangani fasa yang terlepas dan tarikh mula yang dijangkakan.
4. 4Asingkan pertuduhan daripada bukti. Huraikan kiraan pendaftaran sebagai rekod dan gunakan laporan percubaan yang diterbitkan untuk keberkesanan atau keselamatan.

Perlu Analisis Dijalankan atau Disemak? Rujuk Editverse

Pakar-pakar subjek Editverse berusaha mengikut panduan COPE, ICMJE dan GPP 2022, dengan etika khusus institusi dan negara dipatuhi.

Editverse

Sokongan Kajian Literatur

Menulis tentang penyuntingan gen dan memerlukan literatur dipetakan terlebih dahulu?

Anda hantar: soalan penyelidikan dan bidang anda.

Anda akan mendapat: dokumen strategi carian, matriks literatur dalam Excel, laporan analisis jurang dan bibliografi beranotasi.

Bila: Anda memulakan bab ulasan atau artikel. Tempoh penyelesaian adalah 7-10 hari bekerja.

Pakej Sokongan Semakan Literatur · $500

Petakan karya sastera saya →

Editverse

Artikel Ulasan Naratif

Bersedia untuk menulis ulasan canggih tentang bidang terapi?

Anda hantar: topik dan khalayak sasaran anda.

Anda akan mendapat: ringkasan literatur berstruktur, manuskrip lengkap, senarai rujukan yang diformat untuk jurnal sasaran, rajah atau jadual yang sesuai dan cadangan jurnal berserta rasional.

Bila: Anda mahukan semakan yang tidak sistematik. Penghantaran standard adalah 4-6 minggu.

Artikel Semakan Naratif · $1,000

Rancang ulasan saya →

Editverse

Pemilihan Jurnal

Tidak pasti lagi ke mana ulasan atau analisis itu harus dihantar?

Anda hantar: abstrak dan medan anda.

Anda akan mendapat: senarai 5-10 jurnal yang disyorkan berserta rasionalnya, dan rundingan susulan.

Bila: Anda memilih jurnal. Tempoh penyelesaian adalah 3-5 hari bekerja.

Perkhidmatan Pemilihan Jurnal Saintifik · $115

Dapatkan senarai pendek jurnal saya →

Soalan Lazim

Apakah pengeditan gen CRISPR?

CRISPR ialah singkatan bagi ulangan palindromik pendek berselang-seli secara berkala yang berkelompok. Ia diadaptasi daripada sistem penyuntingan genom semula jadi yang digunakan oleh bakteria sebagai pertahanan imun. Teknologi penyuntingan genom membolehkan saintis menambah, mengalih keluar atau mengubah bahan genetik di lokasi tertentu dalam genom.

Bagaimanakah CRISPR-Cas9 berfungsi?

Sekeping kecil RNA dengan jujukan panduan pendek mengikat pada jujukan sasaran dalam sel dan juga melekat pada enzim Cas9. Cas9 kemudian memotong DNA di lokasi tersebut, dan penyelidik menggunakan jentera pembaikan yang sedia ada di dalam sel untuk menambah atau memadam bahan genetik atau menggantikan segmen dengan jujukan tersuai.

Terapi CRISPR yang manakah mempunyai kelulusan FDA?

Casgevy (exagamglogene autotemcel) telah diluluskan oleh FDA pada 8 Disember 2023 untuk penyakit sel sabit pada pesakit berumur 12 tahun ke atas dengan krisis vaso-oklusif berulang, dan halaman produk FDA menyenaraikan surat kelulusan bertarikh 16 Januari 2024 untuk indikasi beta-talasemia yang bergantung kepada transfusi. Halaman yang sama, terkini pada 2 Julai 2026, juga menyenaraikan STN 125787 untuk pesakit berumur 2 tahun ke atas. Indikasi boleh berubah, jadi semak label FDA semasa.

Apakah yang dilaporkan oleh dokumen FDA untuk Casgevy?

Dalam percubaan penyakit sel sabit, 44 pesakit telah dirawat dan 29 daripada 31 pesakit yang boleh dinilai (93.5%) tidak mengalami krisis vaso-oklusif yang teruk selama sekurang-kurangnya 12 bulan berturut-turut. Dalam kajian talasemia, 52 subjek telah diberi dos dan 32 daripada 35 subjek yang boleh dinilai (91.4%) mencapai kebebasan transfusi. Kedua-duanya adalah percubaan satu cabang, dan angka talasemia adalah daripada analisis interim.

Berapa banyak percubaan berkaitan CRISPR yang didaftarkan di ClinicalTrials.gov?

Dalam analisis Editverse yang dijalankan pada 31 Oktober 2026, 194 rekod sepadan dengan CRISPR, Cas9, Cas12, penyuntingan asas atau penyuntingan utama dalam teks. Daripada jumlah ini, 160 adalah intervensi dan 135 daripadanya mempunyai fasa yang dinyatakan. Pemadanan teks boleh merangkumi rekod yang bukan terapi penyuntingan gen, dan rekod pendaftaran tidak menunjukkan bahawa rawatan berkesan.

Adakah kebanyakan percubaan CRISPR peringkat lewat?

Bil. Daripada 135 rekod intervensi dengan fasa yang dinyatakan, 120 (88.9%) adalah fasa awal 1, fasa 1 atau fasa 1/2, dan 15 (11.1%) adalah fasa 2, fasa 2/3 atau fasa 3.

Bolehkah CRISPR mengubah gen yang diturunkan kepada kanak-kanak?

MedlinePlus Genetics menyatakan bahawa kebanyakan perubahan penyuntingan genom adalah terhad kepada sel somatik dan tidak diturunkan kepada generasi akan datang. Perubahan yang dibuat pada sel telur atau sperma atau kepada embrio boleh diturunkan, dan ia menyatakan bahawa penyuntingan genom sel germinal dan embrio pada masa ini adalah haram di Amerika Syarikat dan banyak negara lain.

Bagaimanakah saya harus melaporkan analisis ClinicalTrials.gov dalam manuskrip?

Nyatakan rentetan carian yang tepat, tarikh anda menjalankan pertanyaan, cap waktu data, versi API, medan yang anda gunakan dan cara anda mengendalikan rekod dengan fasa atau tarikh mula yang hilang. Petik ClinicalTrials.gov sebagai sumber dan laporan dikira sebagai rekod, bukan sebagai bukti keberkesanan.

Rujukan

1. MedlinePlus Genetics, Perpustakaan Perubatan Negara. Apakah penyuntingan genom dan CRISPR-Cas9? medlineplus.gov/genetics/understanding/genomicresearch/genomeediting/
2. Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS. FDA Meluluskan Terapi Gen Pertama untuk Merawat Pesakit dengan Penyakit Sel Sabit (siaran berita, 8 Disember 2023). www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease
3. ClinicalTrials.gov, Perpustakaan Perubatan Negara. API ClinicalTrials.gov versi 2 (cap masa data 30 Oktober 2026; ditanya oleh Editverse pada 31 Oktober 2026). clinicaltrials.gov/data-api/api
4. Institut Penyelidikan Genom Manusia Kebangsaan. Glosari Bercakap Istilah Genomik dan Genetik: CRISPR. www.genome.gov/genetics-glossary/CRISPR
5. Akademi Sains Diraja Sweden. Siaran akhbar: Hadiah Nobel dalam Kimia 2020 (7 Oktober 2020). www.nobelprize.org/prizes/chemistry/2020/siaran-akhbar/
6. Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS. Produk Terapi Selular dan Gen yang Diluluskan (kandungan halaman terkini sehingga 30 Oktober 2026). www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
7. Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS, CBER. Ringkasan Asas untuk Tindakan Kawal Selia: CASGEVY (exagamglogene autotemcel), BLA STN 125785, beta-talasemia yang bergantung kepada transfusi (16 Januari 2024). www.fda.gov/media/175842/muat turun
8. Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS, CBER. CASGEVY: halaman produk dengan indikasi, surat kelulusan dan dokumen semakan untuk STN 125785 dan STN 125787 (kandungan halaman terkini sehingga 2 Julai 2026). www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/casgevy
9. Zheng R, Zhang L, Parvin R, Su L, Chi J, Shi K, Ye F, Huang X. Kemajuan dan perspektif teknologi CRISPR-Cas9 dalam perubatan translasi. Adv Sci (Weinh). 2023;10(25):e2300195. doi:10.1002/advs.202300195. CC BY 4.0, PMC10477906. pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10477906/

Pasukan Penyelidikan Editverse | Dikemas kini Oktober 2026