Jawaban Singkat: Penyuntingan gen CRISPR menggunakan RNA pemandu dan enzim Cas9 untuk memotong DNA di lokasi yang dipilih.<sup>1</sup> Casgevy, yang disetujui oleh FDA pada 8 Desember 2023 untuk penyakit sel sabit pada pasien berusia 12 tahun ke atas dengan krisis vaso-oklusif berulang, adalah terapi pertama yang disetujui FDA yang menggunakan CRISPR/Cas9.<sup>2</sup> Dalam analisis Editverse terhadap ClinicalTrials.gov yang dijalankan pada 31 Oktober 2026, 194 catatan cocok…
