Editverse : L’édition génique CRISPR : l’avenir du traitement des maladies

Édition génétique CRISPR : l’avenir du traitement des maladies

Réponse rapide : L’édition génique CRISPR utilise un ARN guide et l’enzyme Cas9 pour couper l’ADN à un endroit précis.<sup>1</sup> Casgevy, approuvé par la FDA le 8 décembre 2023 pour le traitement de la drépanocytose chez les patients de 12 ans et plus présentant des crises vaso-occlusives récurrentes, est le premier traitement approuvé par la FDA à utiliser la technologie CRISPR/Cas9.<sup>2</sup> Dans une analyse Editverse des données de ClinicalTrials.gov réalisée le 31 octobre 2026, 194 enregistrements ont été identifiés…