คำตอบโดยย่อ: การแก้ไขยีนด้วย CRISPR ใช้ RNA นำทางและเอนไซม์ Cas9 ในการตัด DNA ณ ตำแหน่งที่เลือกไว้<sup>1</sup> Casgevy ซึ่งได้รับการอนุมัติจาก FDA เมื่อวันที่ 8 ธันวาคม 2023 สำหรับโรคโลหิตจางชนิดเคียวในผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มีภาวะหลอดเลือดอุดตันซ้ำ เป็นการรักษาแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ที่ใช้ CRISPR/Cas9<sup>2</sup> ในการวิเคราะห์ของ Editverse จาก ClinicalTrials.gov เมื่อวันที่ 31 ตุลาคม 2026 พบว่ามี 194 รายการที่ตรงกัน…
